臨床試驗案之臨床審查重點為何？

臨床試驗之臨床審查重點，涵蓋安全性評估、倫理考量、及試驗之科學意義等三大主軸，可區分成以下十點：

1. 試驗之理論基礎及預期價值
2. 受試者權益之維護
3. 受試者安全之考量及維護
4. 受試者之診斷
5. 受試者納入、排除條件及試驗停止條件
6. 劑量之選用、投與方式及治療期間
7. 併用藥品之限制
8. 療效指標之選擇
9. 其他研究（PK/PD; PG Study）
10. 受試者同意書

「試驗之理論基礎及預期價值」之審查重點為何？

臨床試驗必須有合理之試驗理論方可執行，試驗若尚處研發早期階段，試驗理論多依體外或動物試驗之藥理學、藥效學結果判定；倘若已有人體使用經驗，則亦應評估已知試驗結果是否足以支持本試驗之構想。試驗之價值則考量該試驗於研發過程中所扮演角色，及預期能提供何種資訊。

「受試者權益維護」之審查重點為何？

受試者權益之考量重點，在於判斷受試者是否會因參與試驗而喪失既有醫療權益。

1. 若採安慰劑為對照組；
   (1)須考量試驗期間內未接受積極治療，對安慰劑組病患之傷害性有多大？是否會造成不可回復之結 果，及其嚴重性如何？若有不可回復且嚴重傷害之疑慮，除非有「已無有效現行療法」、「非以安 慰劑為對照，試驗結果將不可信」等強烈理由，不宜採安慰劑為對照組。
   (2)試驗期長短：為確保安慰劑組受試者之安全，宜選擇最短之試驗期，亦即試驗期間應在能達成試驗目的之合理範圍內儘量縮短。同時亦應注意試驗執行中，是否提供符合當時醫療水準之必要輔助醫療。
   (3) 試驗結束之處置：盲性階段結束後，若能給予安慰劑組病患有效治療更佳。
2. 若以有效藥品為對照組，應考量所選用之有效藥品是否為最適治療（optimal therapy），其用法用量是否合理。
3. 為避免病患長期暴露於無效治療，損及病患權益，可考慮Add-on設計之可行性。但應同時考量Add-on設計對於療效及安全性評估之負面干擾。

「受試者安全之考量及維護」之審查重點為何？

試驗安全性考量之重點，在界定危險族群（risk group），並進而評估試驗風險是否獲得適當控制。

1. 對於不需積極處置之短暫生理不適，因屬耐受性議題（tolerability issues），需確認是否符合告知同意要求。除既有人體使用經驗外，評估試驗藥品風險，亦會參考動物毒理試驗結果（target organ），及同機轉藥品之資訊（class effect）。
2. 對於需積極醫療處置之安全性議題，需了解目前醫療處置中是否有可行之控制方法（例如增加檢查項目及密度）。若無適當控制方法，或試驗設計所採控制方法有不足之虞，需考慮是否列入排除條件，以排除危險除群。換言之，安全性評估之步驟須先界定高危險族群，並評估保 護措施是否適當，而保護措施以適當控制風險為先，不得已時才採排除手段。

「受試者納入、排除條件及試驗停止條件」之審查重點為何？

納入及排除條件之評估重點，著重於受試者安全性之維護。 請依照「3.受試者安全之考量及維護」之重點，審慎界定危險族群。

1. 臨床試驗通常會就受試者基本器官功能及健康狀況，訂有最低要求，例如肝臟、腎臟、心臟、肺臟、Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score、Karnofsky Performance Scale (KPS)等相關規定。審查時將依照試驗風險，考量其所定標準之合理性。例如，已知可能影響肝功能之藥品，需特別注意納入排除條件中對於基礎肝功能之限制。
2. 對於高危險族群之保護措施，優先考量風險控制方法，若無法控制受試者參加試驗之危險性， 才列為排除（或限制）條件。
3. 審查受試者納入、排除條件時，會兼顧試驗之可執行性，及所擇取群體之代表性。

「受試者同意書」之審查重點為何？

1. 受試者同意書內容之評估，原則上儘量尊重人體試驗委員會（IRB）之決定及建議。
2. 藥物基因學研究相關之受試者同意書宜參考藥政處於94年10月13日（衛署藥字0940338555號）公告之「藥物基因體學研究之受檢者同意書內容參考指引」。

臨床試驗案於何種情況下，需請廠商補件提供資料（臨床部分）？

1. 有損害受試者權益之虞者。
2. 有不合理之安全性疑慮者。
3. 所提供之臨床前或臨床試驗資料有嚴重瑕疵，或明顯違反醫學知識，導致無法支持試驗可行性者。
4. 試驗設計方面之議題，以違反科學原則，導致試驗目的顯然無法達成者為限。